饒子和委員:推動細胞和基因治療產業化

發布時間: 2020-07-08 09:36 | 來源: 人民政協報 | 作者: 陳晶 | 責任編輯: 江虹霖

“新冠肺炎疫情,也催生了社會對細胞和基因治療的更多關注。隨著我國科研投入和技術實力的不斷加強,國內開展細胞和基因治療臨床研究逐年增加,每年新增臨床研究數量僅次于美國,已成為世界上細胞治療臨床研究最活躍的地區之一,并在部分疾病領域取得了一定的研究成果?!比珖f委員、中國科學院院士、天津市科協主席饒子和表示,前有魏則西細胞治療事件,后有南方科技大學賀建奎基因編輯嬰兒事件,可見我國細胞和基因治療臨床獲益及產業發展狀況與國際先進水平仍有明顯差距,還需不斷規范細胞和基因治療領域的臨床科研引導及監管。

饒子和給出這樣一組數據,截至目前,歐盟和美國食品藥品監督管理局(FDA)已先后批準了6款細胞和基因療法產品,而我國至今仍無一款安全有效的細胞和基因治療產品被批準上市使用。FDA預計,2022年之前將批準40種基因療法。到2025年,每年將批準10-20種細胞和基因治療產品。目前在FDA備案的細胞和基因治療新藥研究申請(IND)總數已超800個。反觀我國,截至目前,在國家藥品評審中心(CDE)受理的細胞和基因治療品種基因治療新藥研究申請總數只有不到50個,遠遠少于FDA。

在饒子和看來,現階段我國細胞治療產業發展的主要矛盾是患者對新療法的迫切臨床需求與質量穩定、安全可控、療效確切的細胞產品的供給不足之間的矛盾。同時,國際影響有待改善,國內可以跟國際同行之間進行平等對話的人才儲備不夠,也缺乏一定的溝通策略;監管機構的謹慎和監管人才的短缺制約了行業的發展;歷史遺存了很多在安全性和有效性待驗證的細胞和基因治療產品,這些產品將影響相關領域的長期發展。

“我國細胞和基因治療應該從被批評、被指責的被動局面,進入自我批評和積極發展的局面?!别堊雍捅硎?,當前,我們需要建立良好的國際影響力和口碑,重塑中國新一代生物科技從業者負責任、求進取的新形象,平等加入國際對話,并參與建立細胞和基因治療新領域的國際秩序。同時,還需在生物醫療領域占領技術和轉化制高點,推動細胞和基因治療技術的臨床應用。

饒子和進一步表示,細胞和基因產業的核心是生產,也是價值鏈里面最重的環節。我們還可以利用我們在原料藥生產規?;?、標準化、成本控制等方面的優勢,發展細胞和基因治療工廠,實現細胞和基因治療產業轉型。

那么,如何推動生物醫療產業化的進程?饒子和認為,需要吸引海外高層次生物醫藥歸國人才和外籍人才、吸引社會風險資本投入、吸引全球生物高科技技術的引進和研發。

為此,饒子和建議:一是引進和培養國家在細胞和基因治療監管領域的專業人才,并賦予他們專業決定權利;二是建立一套鼓勵監管部門批準細胞核基因治療的激勵機制和對監管人員的在法律保護下的有限責任制,從體制上鼓勵創新和產業化。推動更早期與研發企業互動溝通,指導、規范產品的開發過程,引導企業更好更快滿足產品臨床轉化要求,縮短研發進程;三是隨著生物治療技術的進步,異體細胞產品在細胞治療中的地位越來越重要,異體細胞的來源涉及復雜的倫理和法律問題,建議引進和培養有臨床和實踐經驗的生物倫理的專業人才;四是加大對細胞和基因治療產品臨床研究和產業轉化資金資助的支持力度;五是規范細胞和基因治療領域的臨床產品,增強產業界對細胞治療轉化應用的信心和決心。

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